- 小儿扩张型心肌病心肌修复的新前景
- 来源:血管与腔内血管外科杂志
扩张型心肌病是一种由心肌衰弱引起的疾病,影响心室(心脏中的心室在血液收缩时推动身体周围的血液)。如果任其发展,扩张型心肌病可导致心力衰竭和死亡,尤其是儿童。目前唯一的治疗方法是心脏移植,这也带来了自身的挑战:获得合适的供体心脏的等待时间长,器官排斥的可能性大,住院和恢复时间长等。
近几十年来,干细胞已经成为再生医学的基石,使医学专业人员能够治疗受损的器官,逆转一些以前被认为不可治愈的疾病的进程。科学家们已经转向心肌球衍生细胞(CDCs),一种已知对患有特定心脏病的成年人有有益作用的心脏干细胞。通过发育(分化)成心脏组织并逆转疾病造成的损害。然而,对其在儿童中的安全性和治疗效果知之甚少。
为了解决这个问题,研究人员开始对患有扩张型心肌病的儿童进行这种治疗的第一步评估。研究展示了CDCs在补充扩张型心肌病受损组织方面的有效性,而且还揭示了这是如何发生的。
在测试一种新药或治疗方法时,任何试验的第一步都是使用与人类反应相似的动物模型,这向我们展示了这种治疗方法是否安全,是否达到了预期的效果。因此,首先,研究人员在猪身上测试了这种方法,诱发类似扩张型心肌病的心脏症状,并用不同剂量的CDCs或安慰剂治疗。在接受干细胞治疗的动物中,研究人员注意到心脏功能的迅速改善。心肌增厚,使更多的血液被泵送到全身。这有效地逆转了猪心脏的损伤,这是一个令人鼓舞的结果,导致他们进行了小型的、受控的人体试验。
他们的1期试验涉及5名患有扩张型心肌病的年轻患者。由于在动物身上进行了临床前试验,在对CDCs给年轻患者的合适剂量有了更好的认识。注射一年后,患者没有出现严重副作用的迹象,但最重要的是,有令人鼓舞的迹象表明心脏功能得到改善。
但基于他们研究的人口规模较小,仍无法得出强有力的结论。然而,令人感到满意的是,CDCs治疗似乎足够安全和有效的进展到一个更大的临床试验。未来打算将这些结果转移到一个随机的2期试验中。
另一个重要的发现是CDCs导致心脏功能改善的机制。移植细胞分泌称为外体的小泡,这些小泡富含称为microRNAs的蛋白质,这些蛋白质启动了一系列的分子相互作用。首先,它阻止损伤诱导细胞对心脏组织造成进一步伤害。其次,它诱导干细胞分化为功能完整的心肌细胞(心肌细胞),启动再生过程。这就产生了一种希望,即仅仅注射这些小泡就足以逆转患者的这种心脏损害,而不需要CDCs。
未来的移植患者有时要等上好几年才能得到供心。这种类型的治疗可以让他们过上相对正常的生活,甚至可以防止尚未达到如此关键阶段的患者完全需要移植。
来源:Kenta Hirai et al, Cardiosphere-derived exosomal microRNAs for myocardial repair in pediatric dilated cardiomyopathy, Science Translational Medicine (2020).
《血管与腔内血管外科杂志》
2021.01.13
健康
-
- 千万别做“好女人”:70%脾虚的都是好女人
- 大家好,我是米医生 为什么要聊好女人这个话题因为最近看得是真的多 先说第一个患者她真的是严重痰湿体质而且这个痰湿怎么化都很困难 后来问诊时患者告诉我虽然自己外表看似坚强但内心真的压力很大一方面自己是...
- 素问轩
-
- 前车之鉴:得了白癜风,这些事儿别做了!
- 白癜风虽然难治,但是医学也在发展,其治疗也不再如曾经,大大的提高了康复率。但是仅有科学专业的治疗方案,在日常生活中不做好护理、防止白癜风扩散或者复发的工作,那么再好的治疗也是无用的。白斑缠身后,这...
- 白癜风
-
- 肢体麻木、无力,到底是哪里出了问题?
- 肢体麻木是指肢体的感觉功能减退或消失的异常感觉。“麻”指自觉皮肤肌肉内有如虫行感,并按之不止;“木”指皮肤无痛痒温冷感觉,并按之不知。肢体无力是指肢体运动功能障碍的表现,程度可以从不影响日常活动的...
- 人卫健康
-
- 脱发、脖子痛、失眠……常见小毛病如何应对?丁香医生准备了一份靠谱方案!
- 这届打工人有多惨?前有 996 是「福报」,后有全民内卷化。拼命让自己站在风口上赚钱,拼到不敢生病不敢辞职,然而残酷的现状往往是:钱没给到位,满身小毛病一步到位。不是焦虑性失眠,就是报复性熬夜,逐渐后...
- 丁香生活研究所
-
- “医生揭肿瘤治疗黑幕”最新进展:涉事企业罚没款165万元!涉事医生暂停执业半年,
- 日前,上海市卫健委监督所官方网站公布了“肿瘤治疗黑幕”涉事医生陆巍的相关处罚结果。记者今日从上海市卫健委监督所了解到,对于陆巍医生的处罚结果为警告并暂停执业6个月,罚款三万元。处罚事由是未按规定告...
- 医学信使
-
- 曾致9名大学生紧急入院!官方首次明确:不安全!
- 即将到来的5月31日是第34个世界无烟日,今年的主题为“承诺戒烟”。国家卫健委与世界卫生组织驻华代表处26日联合举办新闻发布会,发布《中国吸烟危害健康报告2020》。《报告2020》新增加了电子烟的健康危害章节...
- NBTV新闻
-
- 夏季是脚气高发季节,它到底是怎么来的?又该如何缓解?
- 夏天天气一热,人们流汗变得多了起来。稍一运动,不仅是头部和胸口以及后背容易流汗,手脚部位也会出汗。此时人们往往更容易出现汗疱疹以及脚气的问题。汗疱疹还好,本身并不会传染。而脚气就不同了,会瘙痒会散...
- 陪你养生
-
- 这个年龄段的人群,心肌梗死发病率三年中增加了三成!八项危险因素要注意
- 通讯员 沈文礼 记者 柴悦颖今天,杭州“80后”的张先生(化名)在“鬼门关”走了一趟。连续熬夜加班后,张先生早上起来突感胸痛不适,他支撑着身体自行打车来到距离最近的浙江大学医学院附属杭州市西溪医院,经...
- 杭州日报养生道
-
- 里程碑!首个KRAS抑制剂今日获FDA加速批准,治疗非小细胞肺癌
- ▎药明康德内容团队编辑今日,美国FDA宣布,加速批准安进(Amgen)公司开发的Lumakras(sotorasib)上市,用于治疗肿瘤携带KRAS G12C突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者。这些患者至少接受过一种前期全身性治疗。...
- 药明康德
-
- 我国新冠疫苗不良反应数据首次公开,12个问题全解
- 拓展阅读郁琦教授:打破绝经认识误区,激素治疗并不可怕接种HPV疫苗不能等,能约上哪个打哪个这个癌症几乎没有症状,20-30%和遗传有关最全面的阴道炎防治秘籍,你一定要看看!日本性教育短片刷屏:无数网友看到...
- 医者部落
-
- 吓人!一小伙尿毒症晚期,只因把可乐当水喝?这些事劝你早点知道…
- 本文专家: 朱宏建,北京市健宫医院泌尿外科主任,主任医师夏天到了,天气逐渐热起来,大家的空调和电扇是不是已经安排上了?什么,光有这些还不够?那么喝上一杯冰可乐,是不是感觉好极了?如果一杯不够,那么再...
- 科普中国
-
- 早啊,健康来了![2021.5.29]
- 【北极海冰消融或加速病原菌传播】英国自然科研旗下《科学报告》杂志发表一项生物学研究指出,气候变化造成的北极海冰减少可能会让感染海洋哺乳动物的病原菌在北大西洋和北太平洋之间更频繁地传播。海冰消融等环...
- 宁夏微健康
-
- 关于MR4.5:靶向药治疗白血病的最佳效果是什么?
- 谈及白血病靶向药治疗会多涉及到酪氨酸激酶抑制剂,有关于疗效前提需要先了解分子学无法检测的概念,下文进行一一解析。关于MR4.5:靶向药治疗白血病的最佳效果是什么?分子学反应(英文缩写为:MR)是一个数量...
- 白血病病友会
-
- 25-羟维生素D3可能是治疗脂肪吸收不良和肥胖患者维生素D缺乏的一种新方法
- 科普Tips:25羟维生素D是维生素D在体内的主要存在形式。维生素D为类固醇衍生物,属脂溶性维生素,为环戊烷多氢菲类化合物。维生素D主要由人体皮肤经紫外线照射后合成,少部分从食物或补充品中摄入。维生素D不仅...
- 泰怡康成
-
- 早读|血压越低越好?舒张压有“下限”吗?
- 高血压的重要性,无须再强调。数据显示在众多心脑血管疾病中,高血压患病人数居首!根据《中国心血管健康与疾病报告2019》,推算我国高血压现患病人数达2.45亿!目前对于高血压的治疗,很多人认为“血压低一些,...
- 好医术心学院