导语：本届峰会以“创新·变革·规范”为主题，聚焦真实世界政策深度解析、真实世界研究案例分享、临床科研统计以及罕见病等

4月23日-24日，由梅斯医学和生物谷联合主办的第五届RWE真实世界研究峰会在沪举行。自2017年以来，梅斯医学主办的RWE峰会已成功举办四届，本届峰会规模达到500人，线上累计观看量近2万人次。

本届峰会以“创新·变革·规范”为主题，汇集来自政府部门、专业学术机构、临床及统计学专家、相关企业医学高层管理者等参会嘉宾，带来了真实世界政策深度解析、真实世界研究案例分享、临床科研统计以及罕见病、药物经济学、药企真实世界实践等不同方向的真实世界议题，对促进真实世界研究的整体规范化发展进行广泛与深度的互动与探讨。

真实世界研究是指通过收集真实世界环境中与患者有关的数据，获得医疗产品的使用价值及潜在益处或风险的证据。

自美国国会公布《21世纪医药法案》，探索利用 “真实世界证据” 批准现有药品新适应症及相关研究以来。我国迅速跟进，积极推进真实世界研究应用于创新药械评价与监管的探索与实践。

2017年10月，国务院42号文《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》发布，鼓励研究和创制新药的要求，考虑到药物临床研发过程中，存在临床试验不可行或难以实施等情形，利用真实世界证据用以评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径。至此，我国真实世界证据正逐步成为药械安全性、有效性评价的临床确认新方法。

图：RWD-RWS-RWE三者之间的关系示意图，资料来源：CDE

如今，真实世界研究临床真实世界数据应用已在全球如火如荼的开展，罗氏、辉瑞、BMS、赛诺菲、恒瑞、华润等一众国内外药企纷纷布局，一大批包括梅斯医学在内的医药大数据公司纷纷也开展真实世界业务板块。

2019年，FDA首次基于RWD（该批准基于来自三个数据库的男性患者的实际使用数据：IQVIA保险数据库、Flatiron乳腺癌数据库和辉瑞全球安全数据库。）授予Ibrance男性乳腺癌的适应症。

在我国先行区海南博鳌乐城，去年3月26日，国家药监局经审查，批准了美国艾尔建公司“青光眼引流管”注册，成为首个采用真实世界证据的器械获批上市。

真实世界研究指南2018

新冠大流行背景下新冠药物、疫苗等越来越多的真实世界研究结果出炉也显示出真实世界研究的积极作用。

国家监管机构及相关企业正在不断落地，通过新方法、新工具的研究和应用，加速药品与器械创新研发进程和科学监管。

我们相信真实世界研究体系及监管体系都将会不断地完善，真正让真实世界研究最新成果应用于临床实践中，最终造福广大患者。

参考文献:孙鑫等. 重新认识真实世界研究. 中国循证医学杂志，2017;17:126-30

中山大学医药经济研究所宣建伟教授介绍了真实世界研究与药物经济学在药品准入中的应用，宣建伟强调RCT和真实世界证据不能互相代替，但仍然要与其他临床研究一样，真实世界研究(real world studies，RWS)必须围绕相关科学问题，对来自真实世界数据，综合运用临床/药物流行病学、生物统计学、循证医学、药物经济学等多学科方法技术，整合多种数据资源开展研究。

RWS研究的基本要素应当包括PICOTS要素，Population (人群)、Intervention (干预)、Comparator (对照)、Outcome (结局)、Timing (时间)、Settings (场所)。

https://www.nice.org.uk/guidance/ta322/documents/myelodysplastic-syndrome-deletion-5q-lenalidomide-id480-final-appraisal-determination-document2

宣建伟举了一个英国NICE首审二审评估不推荐来那度胺 Revlimid(lenalidomide) （由美国Celgene生物制药公司开发的抗肿瘤药物，具有抗肿瘤、免疫调节和抗血管生成等多重作用。）用于骨髓增生异常综合引起贫血的病人，后采用真实世界数据(经济价值)帮助Revlimid (lenalidomide) 赢得英国NICE的推荐的案例，最终评审委员会认为，推荐用来那度胺治疗有关del-5q 染色体异常骨髓增生异常综合是符合成本效果手段来利用国家卫生服务资源的。

上海市食品药品安全研究会副会长高惠君主要介绍了，真实世界研究在监管领域的应用进展。主要是我国RWS发展历程与取得的成绩。高惠君重点提及了我国真实世界研究中，数据质量仍然存在的问题，诸如数据不完整、关键变量缺失、记录不正确，数据来源独立和封闭、数据管理系统繁多、整合交换困难，数据碎片化等仍然存在较大问题。

北京大学第一医院医学统计室主任，北京大学临床研究所副所长姚晨教授也重点谈及数据质量的问题，此前接受梅斯医学专访时也曾表示缺乏可溯源原始数据、数据真实性问题是目前临床研究亟待解决的一大问题。

姚晨教授认为，RWD/RWE用于药械监管决策的核心考量是研究设计是否提供可靠的科学证据、研究开展是否符合监管要求（合规性、伦理性）以及RWD数据的适用性（数据可靠性、数据相关性）。

因此，生产合规的、可及的、可溯源的、高质量RWD是关键。

但目前真实世界数据应用与临床研究仍然存在阻碍，主要是由于医疗数据以非结构化格式存在、对医疗数据安全性担忧、医疗数据缺乏操作性而导致医院真实世界数据无法直接转换为临床研究数据。姚晨教授认为，采用应用自动化数据提取技术、开发数据安全技术、促进数据统一兼容有利于解决这一困境。

蔲德罕见病中心（前身罕见病发展中心）创始人黄如方发表了关于真实世界数据在罕见病上的应用。黄如方介绍到，据不完全统计，中国有超过两千万患者，罕见病问题已经成为我国一个重要的公共健康问题，近年来，引起了政府部门部门和全社会的重视。

黄如方指出，随着真实世界数据应用的推广，罕见病成为真实世界研究最佳应用场景，罕见病治疗领域已经成为真实世界证据应用的重点领域之一。

美国是全球首个通过关于罕见病用药法案的国家。美国FDA近年来批准的罕见病用药的数量占创新药比重一直较高。

2019年5月，中国国家药监局(NMPA)药品审评中心发布《真实世界证据支持药物研发的基本考虑(征求意见稿)》指出，“罕见病治疗药物临床试验除病例稀少、招募困难外，最大的挑战是对照的选择，因为罕见病通常没有或很少有可选治疗。因此，以自然疾病队列形成的真实世界数据及相应真实世界证据就可以作为外部对照”。

新冠疫情对罕见病真实世界研究产生的影响，黄如方

黄如方指出，真实世界证据（RWE）与真实世界研究（RWS）的评判能够促进监管部门的科学决策。能够有效评估上市药品的安全性和真实疗效与审评审批阶段是否一致; 解决新药使用环节中的数据盲区;评估药物性价比是否值得列入支付压力日益增高的医保清单; 评估患者持续用药过程中的生命质量改善程度; 帮助监管部门更好履行告知患者医疗产品真实疗效的义务。

黄如方认为，真实世界数据最大挑战在于数据质量，高质量的真实世界数据（RWD）才有可能形成真实世界证据（RWE），高质量的真实世界证据(RWE)才能为医疗健康服务或产品的使用、获益及风险作出决策。黄如方还提及了新冠疫情对罕见病真实世界研究产生的影响。

本次峰会还有来自上海卫健委、复旦肿瘤医院、君实生物、康哲药业、德泰迈、北海康城等多家机构与企业官员高层发表关于真实世界研究实践。

值得一提的是梅斯医学与浪潮健康在本次RWE真实世界研究峰会上达成战略合作，双方将致力于真实世界研究服务、医疗数据的创新产品探索，整合医药卫生行业数据需求，共同开展药械科研、临床研究、市场洞察等业务合作，这将推动双方真实世界研究的创新变革规范。

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