我们的遗传密码是用DNA编写的，但是为了生成蛋白质（对生物体功能至关重要的分子），首先需要将DNA转换为RNA。蛋白质的生产受到酶的控制，而酶会对RNA产生化学变化。有时，这些酶调节不当，会产生过多的蛋白质。

在2017年发表的一项研究中，由剑桥大学Tony Kouzarides教授领导的研究小组发现，这种酶METTL3在急性髓样白血病的发生和维持中起关键作用。METTL3在某些细胞类型中过度表达会导致疾病。

急性髓细胞性白血病（AML）是血液中的一种癌症，骨髓会产生异常的白细胞，称为髓样细胞，通常可保护人体免受感染并防止组织损伤的扩散。AML迅速扩散，通常需要立即进行治疗。

最近Kouzarides教授与他的团队相关公司STORM Therapeutics，以及Sanger研究所合作，确定了一种药物分子：STM2457，它可以抑制METTL3的作用。研究小组在患有AML的患者的组织培养物中以及该疾病的小鼠模型中发现，该药物能够阻断由酶的过表达引起的癌变作用。

这一发现公布在Nature杂志上。

Kouzarides教授说：“蛋白质对我们的身体功能至关重要，其产生过程涉及DNA转化为RNA。有时，该过程可能会出错，对人类健康可能造成毁灭性后果。迄今为止，还没有人发现针对这一必不可少的过程,以抗击癌症为目标的治疗方式，这是癌症治疗新时代的开始。”

为了研究STM2457的抗白血病潜力，研究人员在源自AML患者的细胞系上测试了该药物，发现该药物显著降低了这些细胞的生长和增殖。它还诱导细胞凋亡，杀死癌细胞。 

研究人员又将来自AML患者的细胞移植到免疫功能低下的小鼠中，模拟这种疾病。当他们用STM2457处理小鼠时，发现这能阻碍移植细胞的增殖和扩展，并显著延长了小鼠的寿命。而且这种药物还减少了小鼠骨髓和脾脏中白血病细胞的数量，同时没有毒性副作用，包括对体重的影响。

剑桥大学和Sanger研究所的Konstantinos Tzelepis博士补充说：“这是一个崭新的癌症研究领域，也是第一个待开发的此类药物样分子。它在癌症治疗方面取得了成功，我们希望最早在明年开始临床试验，测试患者的后代分子。”

“我们还相信，针对这些酶的这种方法可用于治疗多种癌症，这可能为我们的癌症治疗库提供一种应对这些可怕疾病的新武器。”

英国癌症研究部首席执行官Michelle Mitchell表示：“这项工作是研究人员如何努力将新的癌症治疗方法应用于临床，改善癌症患者预后的又一个例子。

“急性髓细胞性白血病是一种侵袭性的癌症，发展迅速。诊断后必须尽快进行治疗，这意味着临床研究时间紧迫了，我们期待看到第一阶段试验的结果。”